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数据：

分子胶药物市场潜力超千亿美金，2025年MNC在相关领域的合作金额已超110亿美元。

线索：

随着分子胶技术的进步，药物研发正在转向更多的靶点与适应症，促进了各大药企的积极合作与投资，尤其在面临难成药靶点的情况下可能带来新的市场机遇。然而，与此同时，靶点选择性和脱靶毒性等问题也可能成为研发过程中的重大风险。

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近年来，研发小分子药物的关键在于找到合适的蛋白质靶点。人体内有大约1.9万种蛋白质，其中大多数是不可成药靶点。据《人类蛋白质图谱》数据显示，已知与疾病相关的蛋白约5068种，获批小分子药物使用的靶点只有700种，潜在可成药靶点约1200种，还有3000多种蛋白被认为是不可成药靶点。因此，尽管目前仅针对少部分可靶向靶点的药物，每年市场规模已超过千亿美金，但通过开发剩余的不可靶向靶点，市场潜力仍不可估量。

分子胶药物作为一种新兴治疗策略，通过蛋白靶向降解（TPD）能够将不可成药靶点转变为可成药靶点。今年，国内外多家药企在血液肿瘤、实体瘤和炎症等领域利用分子胶技术取得了显著进展。这种技术的迅速发展不仅标志着药物研发的边界在不断重塑，同时也带来更多的投资机会。

进入2025年，分子胶研发正进入“多靶点、多适应症”的开发阶段。靶点选择范围从传统的转录因子迅速扩展到激酶、RNA结合蛋白等，这是分子胶技术核心通用性的体现。Revolution等企业在新兴靶点领域取得的突破正在形成一个强有力的“概念验证链条”，这显示了基于蛋白界面调控的分子胶逻辑是攻克那些缺乏传统活性口袋靶点的重要路径。

此外，分子胶技术也促进了多项重磅合作，进而吸引了艾伯维、礼来等大型制药公司快速进驻此领域。今年，该领域已达成数项重要的商务合作，合作金额累计超过110亿美元，显示出国内外药企在这一技术之上的激烈竞争。

R&D的技术进步推动分子胶研发向工程化发展阶段迈进，尤其是药物筛选技术的突破。传统药物筛选通常适用于寻找高亲和力的单靶点，但分子胶要求同时与两个蛋白进行弱相互作用，需发展新型筛选方法，如DNA编码化合物库（DEL）等。这些技术突破包括高通量筛选（HTS）和亲和筛选质谱（ASMS），有效提升了分子胶候选物的发现效率。

在临床研究中，一些企业已展示出分子胶药物的临床潜力，例如Revolution Medicines的Daraxonrasib在治疗携带特定突变的胰腺癌患者中取得了超过100%的6个月生存率，这一进展为分子胶药物的临床应用提供了有力证据。

然而，分子胶在未来发展中仍面临挑战。首先，靶点选择性可能导致脱靶效应，进而引发不良反应。其次，脱靶毒性问题可能限制药物的疗效和剂量。耐药机制的研究也至关重要，以延长药物的使用寿命。

针对非CRBN系统的E3连接酶开发也是未来分子胶研究的重点方向之一，这将有助于扩展其应用范围。此外，分子胶与免疫治疗及靶向治疗的联用有望产生协同效应，提升治疗效果。

展望未来，随着人工智能和结构生物学等现代工具的融合，分子胶的设计与优化效率将持续提高，这将有助于推动药物从“偶然发现”走向“系统研发”。

发布时间：

2025年12月9日